10年嘗試，經歷鼠猴豬，現在勝出的竟然是豬？

小鼠，是最常見的動物模型，已被廣泛地用于研究人類疾病機理和尋找臨床治療方法。但本次研究的共同作者李曉江發現，表達突變基因的神經退行性疾病小鼠模型，并不能表現出像病人腦中一樣的典型神經細胞死亡的重要病理特征。許多有治療效果的藥物在小鼠模型中有效，在臨床上對病人往往無效。于是，科學家開始把目光轉移到大動物身上。

而早在2008年，李曉江和同為人類遺傳學教授的夫人李世華（Shi Hua Li）在美國Emory大學合作者的支持下，通過將外源性的突變基因引入到獼猴的體內，成功地建立了世界首例轉基因亨廷頓病猴模型。在該模型中，可以明顯地觀察到相應的病理特征和行為變化。但是，表達外源性致病基因片段的毒性過強，實驗中的轉基因猴子基本在出生后較短時間內死亡，同時無法傳代。因此，沒有辦法達到篩選治療疾病的藥物的目的。

最終，他們找到了現在的試驗對象——豬。研究團隊通力合作經過4年的努力，利用基因編輯（CRISPR/Cas9）技術，精準地將人突變的亨廷頓基因插入豬的HTT內源性基因中，并通過體細胞核移植技術，成功培育出亨廷頓舞蹈病的基因敲入豬模型。