我們想治的病，會(huì)讓人“手舞足蹈”

亨廷頓舞蹈癥、阿爾茨海默病、帕金森病、肌萎縮側(cè)索硬化癥等均是因?yàn)榈鞍踪|(zhì)的錯(cuò)誤折疊而導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞死亡， 是當(dāng)今社會(huì)嚴(yán)重威脅人類健康的神經(jīng)退行性疾病。這些疾病伴隨年齡漸長而產(chǎn)生、可遺傳、呈漸進(jìn)性發(fā)展，由于缺乏合適的動(dòng)物模型進(jìn)行藥物篩選，目前尚無有效的治療方法。

“舞蹈癥”聽起來多少有些浪漫，癥狀卻可怕極了。得病的人會(huì)情緒異常，手指、腿部、臉部或身體出現(xiàn)不自主動(dòng)作，以及智力衰減……患者會(huì)逐漸喪失行動(dòng)、思考、說話和吞咽等功能。最可怕的是，亨廷頓舞蹈癥不可治愈，可遺傳。

亨廷頓舞蹈病是由單基因（HTT）突變導(dǎo)致的神經(jīng)退性疾病，這是一個(gè)理想的疾病模式，可用于研究蛋白質(zhì)錯(cuò)誤折疊如何引起選擇性的神經(jīng)退性病變，是以后研究多基因突變病癥的基礎(chǔ)。