這支中國科學家領銜的國際研究團隊有千人計劃專家、暨南大學粵港澳中樞神經再生研究院李曉江教授，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院賴良學研究員，美國Emory大學人類遺傳學系李世華（Shi Hua Li）教授。
科學家聯手，4年帶來“它”的誕生
這支由我國科學家領銜的國際研究團隊，首次利用基因編輯技術（CRISPR/Cas9）和體細胞核移植技術，成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈癥基因敲入豬，能精準地模擬人類神經退行性疾病——亨廷頓舞蹈病。而這項研究，經歷了中外科學家聯手4年的努力。
科學家利用基因編輯（CRISPR/Cas9）技術，精準地將人突變的亨廷頓基因，即人外顯子1中包含150 CAG重復序列精確地插入豬的HTT內源性基因中，利用成纖維細胞篩選出陽性克隆細胞，并通過體細胞核移植技術，成功培育出亨廷頓舞蹈病的基因敲入豬模型，在國際上首次建立了與神經退行性病人突變基因相似的大動物模型。
研究發現，該模型不僅能模擬亨廷頓舞蹈癥病人在大腦中特異神經元選擇性死亡的典型病理特征，而且表現出類似亨廷頓舞蹈病“舞蹈樣”的異常行為。更重要的是，這些病理特征及異常行為都可以穩定地遺傳給后代。
